近日，国际权威医学杂志Nature子刊《 nature reviews drug discovery 》对2021年美国FDA批准的新药物进行了全面的盘点。

　　▲图源：参考来源[1]

　　报告中指出，2021年FDA共批准了50款新型药物，包括初款治疗癌症的KRAS抑制剂和初款治疗阿尔茨海默病的抗淀粉样蛋白抗体等等，开创了具有里程碑意义的新一年!(文章结尾附2021年美国FDA批准的50种创新药物)

　　▲1993年以来FDA批准的新药数量(NMEs：新分子实体药物，BLAs：生物制品)，图源：参考来源[1]

抗癌药物，仍占主导地位

　　2021年，抗癌药批准仍占主导地位，共批准15款抗癌药，占获批新药数量的30%，神经科药物获得了第二多的批准，连续第三年有5款(10%)新药获批。传染病和心血管疾病新药并列第三，各有4款(8%)获得批准。

　　▲新药批准的所在领域，图源：参考来源[1]

以下厚朴方舟将介绍其中一些有代表性的治疗新方法：　

一、肿瘤的突破性药物

1、肺癌

1）Lumakras：击破KRAS不可成药性

　　KRAS基因突变是很早发现的致癌基因突变之一，也是人类癌症中常见的致癌基因突变，但是，KRAS长期以来几乎无法被攻克，成为了肿瘤药研发领域“不可成药”靶点之一。

　　今年5月，美国食品和药物管理局(FDA)批准靶向抗癌药Lumakras(sotorasib，AMG 510)用于治疗先前已接受过至少一种系统治疗、经FDA批准的检测方法证实存在KRAS G12C突变、局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，是第1个也是唯1一个被批准用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的靶向治疗。

2）Rybrevant：头个获批靶向不同肿瘤抗原的双特异性抗体

　　Rybrevant是一款人源化EGFR/MET双特异性抗体。它具有多重抗癌的作用机制，不但能够阻断EGFR和MET介导的信号传导，还可以引导免疫细胞靶向携带激活性和抗性EGFR/MET突变和扩增的肿瘤。

　　今年5月，美国食品和药物管理局(FDA)批准EGFR-MET双特异性抗体Rybrevant(amivantamab-vmjw)，用于治疗接受含铂化疗失败后病情进展、EGFR基因外显子20插入突变阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。这是FDA头次批准的一款双特异性抗体药物。

2、胆管癌

　　2021年6月，美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂Truseltiq(infigratinib)，用于治疗先前接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌(CCA)患者。

3、肾癌

　　2021年3月10日，美国FDA批准Fotivda(tivozanib)上市，用于治疗复发/难治性晚期肾细胞癌(RCC)成年患者。Fotivda是率先被批准用于治疗先前接受过2种或2种以上系统治疗方案的复发性或难治性晚期肾细胞癌成人患者的治疗方法。

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4、子宫内膜癌

　　2021年5月，美国FDA已加速批准Jemperli(dostarlimab，中文名：多塔利单抗)用于治疗复发或晚期子宫内膜癌的患者，这些患者在接受含铂化疗之前或之后进展，且携带被称为错配修复缺陷(dMMR)的DNA修复异常特征。

5、宫颈癌

　　Tivdak是全球批准的初款组织因子(TF)靶向抗体药物偶联物(ADC)，2021年9月，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准抗体偶联药物(ADC)Tivdak(tisotumab vedotin-tftv)，用于治疗在化疗期间或化疗后病情进展的复发性或转移性宫颈癌成人患者。

6、血液系统肿瘤

　　Scemblix活性药物成分asciminib是一款STAMP抑制剂，特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)，将BCR-ABL1锁定为非活性构象。2021年10月，该药被FDA批准用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成人患者。

　　Zynlonta是第1个获批的CD19靶向抗体偶联药物(ADC)，4月被FDA批准用于治疗已接受过2种或多种系统治疗的复发或难治性(r/r)大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、起源于低级别淋巴瘤和高，级别细胞淋巴瘤的DLBCL。

二、其他疾病的突破性药物

1、Aduhelm：18年来FDA初款阿尔茨海默病新药

　　2021年6月7日，美国FDA宣布加速审批治疗早期阿尔茨海默病(AD)患者的新药Aduhelm(Aducanumab，阿杜卡玛单抗)上市。这是18年来，FDA头次批准治疗AD的新药物，也是初款FDA批准的靶向AD潜在疾病机理的新药物。

2、Verquvo：造福心衰患者的又一个创新

　　Verquvo是美国FDA在2021年批准的初款创新药，也是初个治疗慢性心力衰竭恶化患者的可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂。

　　附：2021年美国FDA批准的50种创新药物

▲制图：厚朴方舟

　　总而言之，今年多款药物的获批，将为癌症等重疾患者带来新的治疗方向，显著延长患者的生存期。未来，研究人员将继续探索有关癌症治疗的研究，旨在让更多癌症患者受益。

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