造血干细胞移植是根治侵袭性白血病和其他恶性血液肿瘤的重要选择，但是许多患者在接受非亲属和人类白细胞抗原(HLA)不匹配供体干细胞移植时发生移植物抗宿主病(GVHD)的概率很高，严重的可能会造成患者死亡。但是，长期以来，针对移植物抗宿主病并没有有效的治疗方案。12月15日，美国FDA批准Orencia(abatacept)与某些免疫抑制剂联用，预防2岁以上儿童或成人患者的急性移植物抗宿主病(aGVHD)，这是头款FDA批准的移植物抗宿主病预防方法，有望降低移植物抗宿主病对造血干细胞移植患者带来的影响。

▲图源：FDA

头一款针对移植物抗宿主病的治疗方案

Orencia是一款CTLA-4与Fc构成的融合蛋白，已获批用于治疗各种关节炎疾病。它可结合并抑制参与共刺激的蛋白靶标，从而抑制T细胞活化。此次美国FDA批准Orencia(abatacept)是基于一项2期临床试验、和一项基于真实世界数据的研究结果，两项研究结果均证实，Orencia(abatacept)对于降低重度移植物抗宿主病的发生率，提高造血干细胞移植后患者的生存率具有重要意义。

2期临床试验结果表明，在186名接受非亲属、HLA匹配或不匹配供体干细胞移植的恶性血液病成人或儿童患者(6岁及以上)中，与对照组相比，目前标准预防方案+Orencia治疗组合显著降低了重度移植物抗宿主病和相关发病率，明显增加了无移植物抗宿主病生存率(50% VS. 32%)，且未增加疾病复发率。

真实世界数据分析的结果与该2期临床试验的结果一致。即移植后六个月，接受Orencia治疗的患者总生存率为98%，而单独接受标准免疫抑制治疗的患者为75%。

什么是移植物抗宿主病?

造血干细胞移植是许多恶性血液肿瘤根治的选择，但是约30%-70%的血液肿瘤患者在接受非亲属和人类白细胞抗原(HLA)不匹配供体干细胞移植时会出现移植物抗宿主病(GVHD)。

移植物抗宿主病(GVHD)是由于移植后异体供者移植物中的T淋巴细胞，经受者发动的一系列“细胞因子风暴”刺激，大大增强了其对受者抗原的免疫反应，以受者靶细胞为目标发动细胞毒攻击，其中皮肤、肝及肠道是主要的靶目标。急性移植物抗宿主病的发生率为30%～45%，急性移植物抗宿主病出现越早，预后效果越差。

▲图源：theconversation

移植物抗宿主病是移植后主要的并发症，也是引起移植后死亡的主要原因，因此，防治移植物抗宿主病对保证移植成功及移植后长期生存有极为重要的意义。

此次Orencia(abatacept)的获批，可以有效预防急性移植物抗宿主病的出现，提高血液肿瘤患者的生存期，研究证实，通过Orencia(abatacept)的应用，造血干细胞移植后患者的生存率已经提升至98%!如希望了解更多有关血液肿瘤的治疗内容，或移植物抗宿主病防治的相关内容，可以通过拔打热线400-086-8008联系我们。

参考来源：

[1] FDA Approves First Drug to Prevent Graft Versus Host Disease | FDA

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-prevent-graft-versus-host-disease

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