随着靶向药物在肺癌治疗领域的研究进步和发展，肺癌患者已有多种可选的靶向药物，生存率获得新突破。肺癌靶点突变中常见的一类基因突变类型是EGFR，但是EGFR 20号外显子插入突变这种罕见突变类型，始终没有靶向药物问世。今年4月，美国FDA优先审批了头个专门设计用于选择性靶向作用于EGFR 20号外显子插入突变的口服药物。

▲图源：europa

初次突破肺癌靶向治疗盲点

肺癌靶点突变中常见的一类基因突变类型是EGFR，EGFR在非小细胞肺癌中常见，中国患者的突变率高达35%-40%，今年，第四代EGFR靶向药出世后，为更多的EGFR突变患者带来福音。

EGFR常见突变位点发生在19和21号外显子上，靶向药也多针对以上常见突变。而EGFR 20号外显子插入突变这种罕见突变类型，始终没有靶向药物问世，且患者对已获批的EGFR靶向药物不敏感，预后极差，患者中位生存期不到17个月，5年生存率仅为6%，患者迫切需要更有效的治疗方案。

今年4月，美国食品药品管理局(FDA)将优先审批“EGFR 20号外显子插入突变转移性非小细胞肺癌治疗药物Mobocertinib (TAK-788)”的新药报批，Mobocertinib (TAK-788)是头个专门设计用于选择性靶向作用于EGFR 20号外显子插入突变的口服药物。

▲图源：takeda

肺癌靶向药Mobocertinib疾病控制率高达86%

Mobocertinib是一种新型、高选择性靶向于EGFR和人表皮生长因子受体2(HER2)20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。Mobocertinib于2019年12月获得美国FDA孤儿药认定;2020年4月，获得FDA的突破性治疗认定。

此次Mobocertinib (TAK-788)的优先审批是基于一项国际多中心1/2期临床研究结果，该研究旨在评估Mobocertinib (TAK-788)治疗包括EGFR 20号外显子插入突变在内的非小细胞肺癌患者的效果和安全性。

●2019年ASCO(美国临床肿瘤学会)中，由麻省总医院等权威医院在内的EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者使用Mobocertinib (TAK-788)的研究结果。结果显示，总体缓解率为43%，其中脑转移患者缓解率为25%，无脑转移为56%。总体疾病控制率为86%，脑转移患者疾病控制率为67%，无脑转移达到100%。

●2020年美国癌症研究协会(AACR)虚拟年会公布的临床数据显示，Mobocertinib (TAK-788)的总体缓解率达到43%，疾病控制率达到86%;中位无进展生存期为7.3个月;有脑转移患者的缓解率为25%，疾病控制率为67%;无脑转移患者缓解率为56%，疾病控制率达到100%。

●根据2021年发表的新数据显示，Mobocertinib (TAK-788)在既往接受过含铂化疗的EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者中显现出良好的效果，缓解持续时间长达17.5个月。

▲图源：iaslc

早在2019年，Mobocertinib (TAK-788)尚处于临床试验中时，厚朴方舟的客户——肺腺癌IV期，并检测出 EGFR 20号外显子插入突变的T女士就通过厚朴方舟的帮助前往麻省总医院接受Mobocertinib (TAK-788)靶向治疗，经过两周的治疗后，T女士咳嗽等症状得到明显好转。现在T女士的病情已经得到有效控制。了解更多可阅读：赴美治疗肺癌，晚期肺癌获一线生机

希望靶向药物Mobocertinib (TAK-788)的优先审批能为更多像T女士的肺癌患者受益。如T女士一般的重疾患者，及时寻找海外精准、专业、权威、前沿的治疗方案十分关键，厚朴方舟，结合多年服务重大疾病患者的实践经验，可以根据患者的健康状况匹配全球权威医院实现精准医疗，解决每一位患者就医时面临的难关，避免患者因不知晓信息而延误了宝贵的治疗时机。健康所系，性命相托，厚朴方舟愿用优质的医疗服务，成为您心中的诺亚方舟。如希望了解更多肺癌先进治疗方法，可以拨打热线400-086-8008联系我们。

参考来源：

[1] Mobocertinib Treatment for Non-Small Cell Lung Cancer with exon 20 Mutations - CancerConnect

https://news.cancerconnect.com/lung-cancer/mobocertinib-treatment-for-non-small-cell-lung-cancer-with-exon-20-mutations

[2] Mobocertinib (TAK-788): A Targeted Inhibitor of EGFR Exon 20 Insertion Mutants in Non–Small Cell Lung Cancer | Cancer Discovery

https://cancerdiscovery.aacrjournals.org/content/11/7/1672

[3] Takeda Announces U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for Mobocertinib (TAK-788) for the Treatment of NSCLC Patients with EGFR Exon 20 Insertion Mutations

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2020/takeda-announces-u.s.-fda-breakthrough-therapy-designation-for-mobocertinib-tak-788-for-the-treatment-of-nsclc-patients-with-egfr-exon-20-insertion-mutations/

[4] Mobocertinib May Offer Effective, Safe Treatment in NSCLC with EGFR Exon 20 Insertion Mutation | IASLC

https://www.iaslc.org/iaslc-news/ilcn/mobocertinib-may-offer-effective-safe-treatment-nsclc-egfr-exon-20-insertion

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