基因治疗新技能前沿发展
2019-07-22来源:厚朴方舟
近年来,产业和分出公司对基因治疗的兴趣前所未有,这反映了对这一领域信心的增加。这些信心来源于基于治效果果的越来越多的报道和首批基因治疗产品如EMA2012年批准的Glybera®(uniQure)和2016年治疗ADA-SCID的SrimoSmithLe(葛兰素史克)的上市。
更近一些,诺华研发的 CAR T细胞治疗方法方法产品Kymriah(之前名为tisagenlecleucel-T 和CTL019)于2017年8月获FDA批准。
紧接着,由Kite Pharma研发的商品名为Yescarta的CAR-T治疗产品和Spark Therapeutics 的Luxturna分别在10月和12月获得FDA批准上市。学术界也获得了越来越多的行业资助,进一步拓展了基因治疗药物的研发管线。
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