日本研发的白血病新靶向药Xospata 在美国获批上市-厚朴方舟

日本研发的白血病新靶向药Xospata 在美国获批上市

2018-11-30来源：厚朴方舟

白血病是常见的疾病，尤其多发于儿童，在美国白血病的病愈率还是非常高的，主要因为美国治疗水平，以及新药物比较多，近日美国食品和药物管理局（FDA）已批准Xospata（gilteritinib），用于经FDA批准的一种检测方法证实存在FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。Xospata是一种口服治疗方法，此次批准，使该药成为FDA批准用于复发性或难治性AML患者群体的也是一个FLT3靶向制剂。
白血病新药

据美国癌症协会估计，在2018年，美国将有大约1.9万人被诊断为AML。AML与多种基因突变有关。Xospata属于第二代FLT3抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。

之前，FDA已授予Xospata孤儿药资格和快速通道资格，并被日本卫生劳动福利部（MHLW）和欧盟委员会（EC）授予孤儿药资格，被日本MHLW授予SAKIGAKE资格。今年10月中旬，Xospata获得日本批准，用于FLT3突变阳性复发性或难治性AML成人患者。

FDA批准Xospata是基于ADMIRAL临床研究中下列终点的中期分析：完全缓解率（CR）/伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh），CR/CRh缓解持续时间（DOR），依赖输血向不依赖输血的转化率。数据显示，CR/CRh为21%、CR/CRh的中位DOR为4.6个月。基线期后56天，从依赖输血向不依赖输血的转化率为31.1%。

现在很多人也去美国治疗白血病，美国白血病治疗药物多达20多种，而且很多新的效果好的药物，也不断出现在临床中，而中国只有其中的几种，连美国的一半都不到。

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