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美国治疗帕金森新药NLY01即将进入临床

2018-08-31来源:厚朴方舟

帕金森是一种老年人的高发病症,主要表现就是静止性震颤和行动迟缓。随着科学的发展,我们已经“消灭了”很多疾病,像是牛痘天花,早已销声匿迹。但是帕金森这种“不死的癌症”,却一直没有比较好的解决方法。中国在从发展中国家走向发达国家的道路上,也出现了人口老龄化这一普遍问题。今天,小编就来给大家介绍一种美国治疗帕金森新药,是美国约翰·霍普金斯大学的一项新研究,已经准备进入临床实验,快来一起看看吧!
 
帕金森新药

美国约翰·霍普金斯大学的研究人员表示,他们开发了一种实验性药物,类似于用于治疗糖尿病的化合物,可以减缓小鼠帕金森病本身及其症状的进展。在用人脑细胞和活小鼠模型进行的实验中,他们报告该药物阻断了脑细胞的降解,这是帕金森病的标志。该药预计将于今年进入临床试验阶段。
 
它对目标神经细胞具有惊人的保护作用,”约翰霍普金斯大学医学院细胞工程研究所主任,神经学教授,医学博士,医学博士Ted Dawson说。
 
Dawson解释说,如果该药物的计划临床试验,名为NLY01,在人类中是成功的,它可能是直接针对帕金森病进展的首批治疗之一,而不仅仅是肌肉僵硬,痉挛运动,疲劳,头晕,痴呆和其他症状的疾病。

美国治疗帕金森新药:NLY01作用方法
 
根据研究人员的说法,NLY01通过与某些细胞表面上所谓的胰高血糖素样肽-1受体结合起作用。类似的药物广泛用于治疗2型糖尿病以增加血液中的胰岛素水平。虽然过去对动物的研究表明这类药物具有神经保护潜力,但研究人员并没有直接证明它是如何在大脑中运作的。
 
为了找到答案,Dawson和他的团队在人脑中的三种主要细胞类型上测试了NLY01:星形胶质细胞,小胶质细胞和神经元。他们发现,小胶质细胞是一种脑细胞类型,可以通过感染或损伤在整个中枢神经系统发送信号,其中NLY01结合的位点较多 - 比其他细胞类型高两倍,人类高10倍帕金森病患者与没有患病的人相比。
 
道森和他的团队知道小胶质细胞分泌的化学信号可以转化星形胶质细胞 - 星形细胞,帮助神经元与邻居进行交流 - 进入侵袭性的“活化”星形胶质细胞,从而吞噬大脑细胞之间的连接,导致神经细胞死了。他们推测NLY01可能会阻止这种转换。
 
“我们专注于活化的星形胶质细胞会对大脑产生反作用,”道森说,“这种结构性破坏有助于帕金森病患者的脑组织死区。我们的想法是,如果我们能找到一条路,平息那些星形胶质细胞,我们或许可以减缓帕金森病的进展。“
 
在实验室培养的人类脑细胞的初步实验中,Dawson的研究小组用NLY01治疗人类小胶质细胞,发现他们能够关闭激活信号。当健康的星形胶质细胞与经处理的小胶质细胞结合时,它们不会转化为破坏性活化的星形胶质细胞并保持健康的神经保护细胞。道森的团队怀疑整个身体的神经元可以以同样的方式得到保护。关注帕金森知识平台“帕不怕”及时了解各类帕金森知识。
 
美国治疗帕金森新药

美国治疗帕金森新药:帕金森患者的曙光
 
根据帕金森基金会的数据,帕金森病是一种神经系统进行性疾病,影响美国大约100万人。早期症状包括震颤,睡眠困难,便秘和移动或行走困难,较终让位于更严重的症状,如运动功能丧失和说话能力,以及痴呆症。大多数人在60多岁时开始出现症状,但据报道,年仅2岁的患者就有病例。关注帕金森知识平台“帕不怕”及时了解自身身体状况,智能量表随时测。
 
道森警告说,实验药物仍必须进行不受威胁性和有效性测试,但根据其他类似药物的不受威胁性,他预计在人体中使用它不会有任何重大障碍。
 
道森说,他和他的团队有理由相信,NLY01可以在相对较短的时间内对帕金森症患者的生活产生影响。
 
美国食品和药物管理局已批准用于治疗2型糖尿病的NLY01类似药物包括艾塞那肽,利西拉来,利拉鲁肽和丁格卢肽,每种药物的供应量为90天,每种药物的成本约为2,000美元。与这些批准的糖尿病药物相比,NLY01是一种长效药物,可改善大脑渗透性。

【本文内容还在试验中,只做阅读交流】

参考资料:

Seung Pil Yun, Tae-In Kam, Nikhil Panicker, et al. Block of A1 astrocyte conversion by microglia is neuroprotective in models of Parkinson’s disease. Nature Medicine (2018)
 
看了上面有关NLY01的相关介绍,大家对这一美国治疗帕金森新药是不是已经有所了解了?这种药物,对于帕金森患者来讲是一种新的曙光,小编也希望它能够在临床试验中有好的表现,给广大帕金森患者带去福音。小编也在这里衷心的祝愿帕金森患者能够早日恢复正常。

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