肝肾综合征是一种严重肝病时发僧的功能性急性肾衰，一旦发生，不仅治疗困难，而且患者的生存率很低。较近英国生物医药公司Mallinckrodt宣布，其特利加压素(terlipressin)在用于治疗1型肝肾综合征(hepatorenal syndrome type 1，HRS-1)的关键3期试验中，达到了试验的主要终点和全部次要终点。Mallinckrodt计划将在明年年初为特利加压素提交新药申请(NDA)。

HRS-1是一种由重症肝病引发的罕见的急性肾功能衰竭。HRS由于血流动力学异常而发展，导致内脏和全身血管舒张，但也会引发门静脉高压并较终导致肾血管收缩。收缩功能不全导致的心输出量不足会增加肾功能衰竭的风险。HRS-1在美国的年发病率约为3-4万例。HRS-1通常预后很差，其中位生存期小于2周，而且大于80%的患者在3个月之内死亡。目前，加拿大和美国尚无针对HRS-1的获批治疗方法。

▲特利加压素的分子结构式(图片来源：Edgar181 [Public domain])

特利加压素是血管加压素的前体药物，主要作用于内脏循环动脉血管平滑肌V1受体，选择性收缩内脏血管，降低门静脉血流量及压力。特利加压素有改善肾功能，促进腹水患者的尿钠排泄的作用。

在这项名为CONFIRM的临床试验中，参与试验的患者多达300名。这项在美国和加拿大进行的多中心试验，旨在验证特利加压素治疗HRS-1的有效性和不受威胁性。入选的患者包括发生急性肾功能衰竭的肝硬化和腹水病人，他们对利尿剂或白蛋白无反应。试验达到了逆转HRS症状的主要终点，包括改善肾功能，避免透析，以及提高患者的短期生存率。

肝肾综合征小百科

什么是肝肾综合征?

肝肾综合征(HRS)于1956年由Hecker和Sherlock初次在肝硬化中被识别出来。他们的所有9名患者均死亡，肾脏的死后检查显示组织学正常。他们提出HRS是由继发于全身动脉血管舒张的肾灌注减少引起的。

HRS现在越来越多地被认为是肝功能衰竭时肾功能不全的一种形式。它是肝硬化较常见的致命并发症，近50%的患者在诊断后2周内死亡。失代偿期肝硬化或重症肝炎出现大量腹腔积液时，由于有效循环血容量不足及肾内血流分布，内毒素血症，前列腺素减少等因素，可发生肝肾综合征，又称功能性肾功能衰竭。其特征为自发性少尿或无尿、氮质血症、稀释性低钠血症和低尿钠，但肾却无重要病理改变，是重症肝病的严重并发症，其发生率占失代偿期肝硬化的50%～70%，一旦发生，治疗困难，生存率很低(<5%)。

肝肾综合征有哪些诊断标准?

HRS的特征在于严重的肾动脉血管收缩，其在失代偿性肝硬化或急性肝衰竭(ALF)中发展，没有其他潜在的病理学导致肾功能恶化。该定义于1996年开发，较近更新为包括白蛋白作为体积膨胀剂。肝肾综合征的主要诊断标准包括：

1、慢性或急性肝病伴晚期肝功能衰竭和门静脉高压症。

2、血清肌酐> 1.5 mg / dL，反映肾小球滤过率下降。

3、没有休克，细菌感染，目前或较近使用肾毒性药物治疗; 没有胃肠道或肾脏液体损失。

4、利尿剂停药后静脉白蛋白(1g / kg体重至大100g)的肾功能没有持续改善(血清肌酐降低至<1.5mg / dL)。

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