多发性骨髓瘤(MM)是一种血液系统恶性浆细胞肿瘤，骨痛是其常见症状。由于很多患者对现有获批治疗方法会产生抗性，发展创新治疗方法治疗多发性骨髓瘤十分重要。近日，《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表了一项有关多发性骨髓瘤治疗方法的研究论文。研究称，Karyopharm Therapeutics公司宣布其创新治疗方法Xpovio(selinexor)2b期临床试验取得积极的结果，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

Xpovio是一种“first-in-class”口服剂型的选择性核输出抑制剂，可与核输出蛋白XPO1结合并抑制其功能，由此阻断肿瘤抑制因子、生长调节蛋白以及抗炎蛋白的核输出，导致其在细胞核中积累，重新启动或增强其肿瘤抑制功能。这种抑制剂在引发肿瘤细胞特异性凋亡的同时不会对正常细胞产生严重的影响。今年7月，Xpovio还获得了美国FDA的加速批准。这种创新治疗方法可与地塞米松(dexamethasone)联用治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

▲选择性核输出抑制剂的作用机制(图片来源：Karyopharm公司官网)

Xpovio(selinexor)2b期临床试验共招募了122名患有三级复发/难治性多发性骨髓瘤的患者，这些患者前期平均接受过七种治疗方法，并对多种治疗方法产生抗性，且病情发展迅速。患者在接受Xpovio与地塞米松联合给药治疗后，39%(48名)的患者病情趋于稳定，总缓解率为26%，中位总生存期为8.6个月。

这一临床试验结果进一步证实了口服剂型Xpovio对治疗复发/难治性多发性骨髓瘤具有潜在的功效。口服剂型Xpovio的加速批准意味着人们将找到新的方案，来治疗对多种治疗方法产生抗性的多发性骨髓瘤患者。

多发性骨髓瘤小百科

多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性浆细胞病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成。肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，而浆细胞是B淋巴细胞发育到较终功能阶段的细胞。因此多发性骨髓瘤可以归到B淋巴细胞淋巴瘤的范围。

异常浆细胞在骨髓中聚集，可在体内多处骨组织形成肿瘤。多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑，因此容易出现各种细菌性感染。发病率估计为2～3/10万，男女比例为1.6：1。

多发性骨髓瘤有哪些特征?

多发性骨髓瘤的临床表现一般有骨骼破坏，骨髓瘤细胞在骨髓腔内大量增生可引起骨骼疼痛，骨骼肿块和病理骨折。髓外浸润，肝、脾、淋巴结及肾脏等受累器官肿大。一般情况下也有口腔溃疡，声带血管瘤这种症状出现的。

靠前，骨痛、骨骼变形、骨折。骨痛是多发性骨髓瘤较常见较早出现的症状，约占70%，患者骨痛主要是骨髓瘤细胞破坏骨骼所致，严重者可导致病理性骨折。

第二，贫血较常见，为早前症状，早期贫血轻，后期贫血严重。

第三，肾功能损害，50-70%患者有肾功能改变，常表现为夜尿增多、尿液泡沫较多，尿液检查有蛋白、红细胞、白细胞、管型等，以易误诊为肾病。

第四，易发生细菌性肺炎和尿路感染，如发热、咳嗽、咳痰、咽痛、尿路感染等。

第五，多发性骨髓瘤患者血液粘稠度增高，容易引起血栓，可出现头晕、眼花、视力减退、突然晕厥、意识障碍、肢体活动障碍、动静脉血栓等。

第六，肾功能损害，出现慢性肾功能衰竭、高磷酸血症、高钙血症、高尿酸血症，可形成尿酸结石。

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