神经母细胞瘤是一种多发于婴幼儿的恶性肿瘤，虽然目前针对神经母细胞瘤的治疗方法进行了优化，但是高危组神经母细胞瘤仍然是难以病愈的儿童癌症之一，在美国也仅有40%至50%的患儿获得五年生存率(该数据来源美国国家癌症中心)。与此同时，现今的神经母细胞瘤治疗方法毒性较高，不利于儿童的预后，因此，迫切需要治疗儿童高危神经母细胞瘤的新方法。

在这种困境下，英国大奥蒙德街儿童医院(GOSH)的约翰·安德森教授及其团队打算研发一种新的免疫治疗方法，以提高神经母细胞瘤治疗的有效性，降低其毒性，让更多儿童获得生存的机会。

▲图源：GOSH

神经母细胞瘤免疫治疗

神经母细胞瘤是儿童常见的癌症之一，近40%的神经母细胞瘤患儿分级为高危组，传统的治疗方法(化疗、手术、放疗)基本无法病愈高危神经母细胞瘤，且传统的治疗方法副作用较大，如肾脏损害、听力障碍、不孕及增加罹患其他癌症的风险等。近些年，研究人员正在努力寻找新方法提高神经母细胞瘤患儿的生存率。

免疫治疗的出现为神经母细胞瘤患儿带来了新希望，此前的研究中，免疫治疗药物dinutuximab(Unituxin)、Dinutuximab beta通过靶向神经母细胞瘤表面的蛋白质-GD2，大大提高了高危神经母细胞瘤患儿的生存率。

但是这种治疗方法并不理想，GD2也存在于正常细胞和组织中，因此在治疗过程中可能会损伤人体正常组织，不利于患儿的预后。

本次研究中，英国大奥蒙德街儿童医院的约翰教授及其团队通过靶向一种新发现的蛋白质分子来治疗神经母细胞瘤，希望可以开发出一种更加有效的，毒性更小的治疗方法。

联合靶向间变性淋巴瘤激酶(ALK)的新免疫治疗

此前的研究中，研究人员已经发现间变性淋巴瘤激酶(ALK)在神经母细胞瘤肿瘤和细胞系中广泛表达，这表明ALK是免疫治疗的重要靶标。同时，约翰教授及其团队发现，虽然神经母细胞瘤患儿体内的肿瘤细胞表面都存在ALK，但是在患儿正常细胞中却并没有发现这种蛋白质。这意味着靶向ALK并不会产生如靶向GD2的毒性，有利于优化神经母细胞瘤的免疫治疗。

本次研究中，研究人员将先在实验室测试多种ALK抗体的有效性，以寻找效果更好的ALK抗体来进行下一步的临床试验。此后研究人员将进行动物试验，通过小鼠模型来测试ALK抗体治疗高危神经母细胞瘤的有效性和毒性。

如果此次试验的结果符合效果较好，下一步研究人员将开展针对高危神经母细胞瘤患者的早期临床试验，以提高高危神经母细胞瘤患者的预后。

关于研究团队

大奥蒙德街儿童医院(GOSH)是世界四大权威儿童医院之一，在治疗神经母细胞瘤方面具有丰富的经验。据大奥蒙德街儿童医院2016-2017年的临床数据显示，低中危神经母细胞瘤患儿的平均治疗生存率大于80%，其中低危患儿的生存率约为85%，中危患儿的生存率约为75%;高危患儿的3年生存率为66%，5年生存率为60%(美国仅为40%至50%)。

▲约翰·安德森教授

大奥蒙德街儿童医院的儿童肿瘤学家约翰·安德森(John Anderson)教授是英国神经母细胞瘤的权威专家，无论是在临床环境中，还是在实验室中，对神经母细胞瘤的发病机制都有着深入的了解。他和他的同事们为该项目的进展提供了关键的专业知识和技术，如神经母细胞瘤建模治疗、抗体技术等。

关于GOSH国际患者转诊

随着英国签证中心全面开放，大奥蒙德街儿童医院(GOSH)已陆续恢复国际患者转诊服务。当访问GOSH时，您会发现医院的许多安全措施都已到位，以确保每位患者、家庭成员以及工作人员的安全。名叫Scuba Steve的潜水小王子和他的可爱海洋小伙伴海星、章鱼们也正 “忙碌”在医院各处提醒大家保持双手清洁、社交距离、口罩正确使用等安全防护措施。

▲图源：GOSH

另外，为减少疫情期间不必要的出行，GOSH 对远程诊疗服务进行了频率增加及优化升级，并致力于利用先进科技为国际患者及其家庭提高医疗质量和就诊体验。近日，GOSH荣获医疗卫生信息和管理系统协会(HIMSS)所授予的电子病历采用模型及门诊部电子化能力双项认证，成为了欧洲率先实现该评级双认证的医院，为世界各地的家庭提供远程诊疗服务。

▲图源：GOSH

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参考来源：

Carpenter, E., Haglund, E., Mace, E. et al. Antibody targeting of anaplastic lymphoma kinase induces cytotoxicity of human neuroblastoma. Oncogene 31, 4859–4867 (2012). https://doi.org/10.1038/onc.2011.647

https://www.childrenwithcancer.org.uk/research/projects/immunotherapy-high-risk-neuroblastoma/

审核：英国大奥蒙德街儿童医院(GOSH)

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