胃肠道间质瘤是一种比较罕见的胃肠道间叶源性肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。胃肠道间质瘤常起源于酪氨酸激酶受体编码基因KIT和PDGFRA突变，近80%的胃肠道间质瘤存在KIT突变，大约5%-10%存在PDGFRA突变。因此目前胃肠道间质瘤的靶向治疗也主要针对这两个基因突变。目前用于胃肠道间质瘤的靶向治疗药物有伊马替尼，舒尼替尼和雷戈非尼。

图源：创客贴

胃肠道间质瘤靶向治疗一：伊马替尼

伊马替尼是目前胃肠道间质瘤的一线治疗药物。通常在术前使用伊马替尼缩小肿瘤、降低手术风险，以增加清除肿瘤的机会;或者术后进行抗肿瘤辅助治疗，以降低癌症复发的风险。但是对于PDGFRA18号外显子D842V突变患者，不介绍给予伊马替尼辅助治疗。此外伊马替尼还用于复发转移胃肠道间质瘤的系统治疗。

胃肠道间质瘤靶向治疗二：舒尼替尼

舒尼替尼用于胃肠道间质瘤的二线治疗，对于服用伊马替尼疾病仍然进展的胃肠道间质瘤的患者建议使用该药治疗。

胃肠道间质瘤靶向治疗三：雷戈非尼

对于伊马替尼与舒尼替尼均治疗失败的转移或者不可切除的胃肠间质瘤患者，可换用雷戈非尼三线治疗。

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胃肠道间质瘤四线治疗分子靶向药Ayvakit(avapritinib)

2020年1月美国食品和药物管理局(FDA)批准Ayvakit用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。

Ayvakit是目前仅有的一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的分子靶向药物。

广谱KIT和PDGFRα抑制剂新药ripretinib

2020年2月美国FDA已受理广谱KIT和PDGFRα抑制剂ripretinib的新药申请(NDA)并授予了优先审查，该药用于治疗既往接受过伊马替尼(imatinib)、舒尼替尼(sunitinib)、瑞戈非尼(regorafenib)治疗的晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者。

ripretinib是一款KIT/PDGFRα激酶开关调控抑制剂，用于治疗KIT/PDGFRα驱动的胃肠道间质瘤(GIST)、系统性肥大细胞增多症(SM)以及其他癌症。ripretinib特别设计通过抑制KIT和PDGFRα的广谱突变来改善胃肠道间质瘤患者的治疗。

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胃肠道间质瘤的靶向治疗也是目前所有治疗方法中较为有效的一种辅助治疗手段。与中国漫长的药物审批流程相比，日本、美国等医疗水平先进的国家在分子靶向药的审批过程中相对效率相对更高。美国、日本开展的针对癌症治疗的临床试验也更多，患者在目前的治效果果不理想的情况下，可以拥有更多的选择。厚朴方舟与美国、日本等多家国际知名医院合作，为国内癌症患者提供专业不受威胁可靠的出国看病服务，希望能为国内患者提供更多更好的治疗选择。

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