DNA甲基化是通过加入甲基来修饰DNA核苷酸。甲去甲基化剂（或去甲基化试剂[1] ）是抑制DNA甲基化的药物。因为DNA甲基化通过连续几代的细胞影响细胞功能而不改变潜在的DNA序列，所以低甲基化剂被认为是一种表观遗传学治疗。
 
目前可用的低甲基化试剂阻断DNA甲基转移酶（DNA甲基转移酶抑制剂/ DNMT抑制剂）的活性。目前，该班的两名成员阿扎胞苷和地西他滨是美国FDA批准在美国使用骨髓增生异常综合征，并正在研究用于一些肿瘤。


 
美国FDA 批准了两种低甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征
· 地西他滨也有欧盟批准急性骨髓性白血病（AML）。
· 氮杂胞苷
 
作用机理
DNA甲基化是通过加入甲基来修饰DNA核苷酸。这些甲基与相应的DNA的使用能力的变化有关。DNA甲基化模式在细胞分裂过程中是稳定的。某些癌症中肿瘤抑制基因的甲基化过度有助于癌症的生长和存活。低甲基化剂降低细胞DNA甲基化的量，并破坏这些模式。

用于增加身体产生的健康血细胞数量的药物包括：
 
增加身体血细胞数量的药物。称为生长因子，这些药物是人造版本的物质，天然存在于您的骨髓中。
 
一些生长因子如epoetin alfa（Epogen）或达贝泊汀（Aranesp）可以通过增加红细胞来减少对输血的需求。其他人可能有助于通过增加患有某些骨髓增生异常综合征的人群中的白细胞来预防感染。
 
刺激血细胞成熟的药物，而不是保持不成熟。药物如阿扎胞定（Vidaza）和地西他滨（Dacogen）可能会改善患有某些骨髓增生异常综合征的人的生活质量，并降低急性骨髓性白血病的风险。
抑制免疫系统的药物。用于抑制免疫系统的药物可用于某些骨髓增生异常综合征。
具有某种遗传异常的人的药物。如果您的骨髓增生异常综合征与称为分离型del（5q）的基因突变有关，您的医生可能会介绍来那度胺（Revlimid）。来那度胺可能会减少这种基因突变患者输血的需要。

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