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美国看病:美国肺动脉高压新药-Uptravi(selexipag)

2017-09-08来源:厚朴方舟

美国食品和药物管理局批准了Uptravi(selexipag)片剂治疗成人的肺动脉高压(PAH),这是一种慢性,进行性和虚弱的罕见肺部疾病,可导致死亡或需要移植。

FDA的药物评估和研究中心药物评估局局长Ellis Unger说:“Uptravi为肺动脉高压患者提供额外的治疗方案。“FDA支持继续努力为罕见疾病提供新的治疗方案。”


 
PAH是在将心脏连接到肺部的动脉中发生的高血压。它使心脏的右侧比正常工作更加努力,这可能导致运动能力和呼吸短促等方面的限制,以及其他更严重的并发症。
 
Uptravi属于一类称为口服IP前列环素受体激动剂的药物。药物通过放松血管壁中的肌肉来扩张(打开)血管并降低向肺部供血的血管中的升高的压力。
 
Uptravi的不受威胁性和有效性是在长期临床试验中建立的1,156名PAH参与者。与安慰剂相比,Uptravi被证明可有效减少PAH住院和降低疾病进展的风险。参与者在本次试验中暴露于Uptravi,中位数为1.4年。  
 
在试验中用Uptravi治疗的患者观察到的常见副作用包括头痛,腹泻,下巴疼痛,恶心,肌肉疼痛(肌痛),呕吐,肢体疼痛和潮红。
 
Uptravi被授予孤儿药物指定。孤儿药物指定提供奖励措施,如税收抵免,用户费用豁免和排他性资格,以协助和鼓励开发罕见疾病药物。
 
Uptravi由位于旧金山的Actelion Pharmaceuticals US Inc.公司销售

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