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美国看病:美国镰状细胞病新药-Endari(L-谷氨酰胺口服粉末)

2017-09-11来源:厚朴方舟

Endari(L-谷氨酰胺口服粉末)通过提高烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD)的氧化还原电位来减少对红细胞的氧化损伤,NAD是已经被鉴定为主要氧化调节剂的辅酶。
 
Endari特别指出可减少5岁及以上成人和儿科患者镰状细胞病(SCD)的严重并发症。
 
Endari作为口服给药的粉末提供。


 
临床结果
 
FDA批准
 
Endari的FDA批准得到了来自48周随机,双盲,安慰剂对照,多中心III期临床试验的效力数据,该试验评估了与安慰剂相比,Endari,处方级L-谷氨酰胺对230名成人和儿童的影响与SCD。结果表明,Endari将镰状细胞危机的频率降低了25%,住院率降低了33%。其他结果显示,累积住院天数下降了41%,ACS下降了60%以上。
 
副作用
 
与使用Endari相关的不良影响可能包括但不限于以下内容:
便秘、恶心
头痛、腹痛
咳嗽、肢体疼痛
背疼、胸痛(非心脏)
 
行动机制

Endari(L-谷氨酰胺口服粉末)通过提高烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD)的氧化还原电位来减少对红细胞的氧化损伤,NAD是已经被鉴定为主要氧化调节剂的辅酶。 

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