美国白血病治疗预后好，白血病5年生生率将近90%，美国在白血病治疗方面，有20多种新药物，并在不断批准新的药物用于治疗白血病，而中国只有几种新的药物药物。所以现在很多人去美国治疗白血病。
 

美国较近批准了白血病一线治疗靶向新药Venclexta用于一个新的适应症，一线治疗新确诊的2类急性髓性白血病（AML）成人患者，具体为：（1）年龄在75岁及以上的老年AML患者；（2）因同时存在其他疾病而不适合进行强化诱导化疗的AML成人患者。

之前，FDA已授予该适应症2个突破性药物资格，并授予了优先审查资格。此次批准基于肿瘤缓解率数据并通过FDA的加速审批程序批准，进一步的完全批准，将取决于确证性研究中临床受益的验证和描述。AML是成人群体中较常见的侵袭性白血病类型，在所有类型的白血病种生存率较低。

 

此次加速批准，是基于2项临床研究（M14-358，M14-387）的数据。这些研究在新诊断的AML患者中开展，包括那些没有资格接受强化诱导化疗的患者。在M14-358研究中，Venclexta+AZA方案组完全缓解率（CR）为37%（n=25/67）、血细胞计数部分恢复的完全解率率（CRh）为24%（n=16/67），Venclexta+DAC方案组CR为54%（n=7/13）、CRh为8%（n=1/13）。在M14-387研究中，Venclexta+LD-AC方案组的CR为21%（n=13/61）、CRh为21%（n=13/61）。

 

venetoclax是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。