美国白血病新靶向药通过靶向基因变异杀癌细胞-厚朴方舟

美国白血病新靶向药通过靶向基因变异杀癌细胞

2018-12-10来源：厚朴方舟

美国批准上市的治疗白血病的药物有很多，较近美国FDA批准了一款新靶向药，用于治疗有FLT3基因变异的成人复发性或难治性急性髓细胞白血病。FDA官方网站显示，该药物名为Xospata，有效成分为gilteritinib。
美国白血病新药

对肿瘤细胞进行特异性识别

常规的化疗药物无法对肿瘤细胞进行精准的特异性识别，在杀死肿瘤细胞的同时，很多身体正常细胞也被无差别攻击，可谓“杀敌一千、自损八百”。近年，随着科学研究不断进步，能准确识别肿瘤细胞的“精准打击武器”——靶向药物问世，为白血病在内的多种恶性肿瘤治疗提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因变异为靶点的精准治疗药物。

现有技能方便检测FLT3变异

有关研究提示，约25%—30%的成人急性髓细胞白血病存在FLT3基因变异。FLT3基因属于Ⅲ型受体酪氨酸激酶家族成员，具有促进细胞增殖、抑制细胞凋亡的作用。存在FLT3基因变异的患者治效果果、预后往往不佳，即便常规治疗病情得到缓解后，其复发的可能性也比较大。

在众多基因变异中，人们发现FLT3基因变异后酪氨酸激酶活性增强，因此，针对抑制其活性的精准治疗药物，自然成为白血病治疗的又一新靶向药物。Xospata的治疗作用正是抑制酪氨酸激酶活性，从而抑制白血病细胞增殖，让部分患者获得更好的效果。

FLT3基因变异在急性髓细胞白血病的发展中具有重要的病理生理作用，且现有技能可以方便地检测其存在，因此可用于患者常规检测，指导临床治疗及预后。当白血病经治疗获得完全缓解后，还可以通过检测FLT3基因变异是否存在，判断患者体内白血病细胞是否残留，以预测疾病复发的可能，及早进行治疗干预。

FLT3基因缘何变异仍未知

虽然许多研究已证实FLT3基因变异与急性髓细胞白血病有着千丝万缕的关系，但究竟何种原因导致该基因变异仍是难解之谜。白血病病因至今也尚未揭示，可能涉及多方面因素，如遗传、环境、生活方式等，错综复杂，还需不断地探讨和研究。

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