胃肠道间质瘤是一种起源于胃肠道的肿瘤，靶向治疗是胃肠道间质瘤常用的治疗方法。2020年5月15日，美国食品和药物管理局(FDA)批准Qinlock(ripretinib)作为一种新药物用于晚期胃肠道间质瘤(GIST)的四线治疗，可用于已经接受三种靶向治疗药物的成年患者。

胃肠道间质瘤靶向治疗药物

过去20年来，研究人员在开发胃肠道间质瘤治疗方面取得了重大的进展，FDA已批准四种靶向治疗药物用于胃肠道间质瘤的治疗，2002年的伊马替尼，2006年的舒尼替尼，2013年的regorafenib和今年年初的avapritinib。5月15日，FDA批准的新型胃肠道间质瘤治疗方法为患者提供了一种新的治疗选择。

胃肠道间质瘤靶向药物：Qinlock

Qinlock的活性药物成分为ripretinib，这是一种KIT/PDGFRα激酶开关调控抑制剂，用于治疗KIT/PDGFRα驱动的胃肠道间质瘤(GIST)、系统性肥大细胞增多症(SM)以及其他癌症。ripretinib特别设计通过抑制KIT和PDGFRα的广谱突变来改善胃肠道间质瘤患者的治疗。

ripretinib可阻断胃肠道间质瘤中涉及的第9、11、13、14、17、18外显子中的起始和继发KIT突变以及SM中发现的原发性KIT第17号外显子D816V突变。 ripretinib还抑制第12、14、18外显子中的原发性PDGFRα突变，包括涉及第18外显子D842V突变的胃肠道间质瘤。

此次FDA对于Ripretinib的批准是基于INVICTUS的III期临床研究数据，旨在评估Ripretinib在晚期GIST患者中的安全性，耐受性和效果。

该试验招募了129名既往接受过FDA批准的靶向药物(伊马替尼、舒尼替尼和雷戈非尼)的治疗病情仍进展的患者，按照2：1的比例随机分配并给予Ripretinib和安慰剂的治疗，比较两组的无进展生存期(PFS)

与安慰剂相比，结果发现：Ripretinib组的PFS达到6.3个月，安慰剂组仅为1.0个月(P<0.0001); Ripretinib组的OS达到15.1个月，安慰剂组仅为6.6个月(P<0.0005);Ripretinib组的ORR达到9.4%，安慰剂组为0%(P=0.0504)。

Ripretinib在无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)方面均得到改善，并显著降低了疾病进展或死亡风险，具有临床意义上的显著改善。

值得一提的是，Qinlock是第1个被批准用于四线治疗GIST的新药，标准着一个激动人心的里程碑。对于复发性或难治性胃肠道间质瘤患者而言，本次批准或许能够为他们带来新的治疗方向。

但是目前Ripretinib还未在国内上市，因此对于胃肠道间质瘤患者来说，必要时可以转换思路，出国治疗以求得更好的效果。厚朴方舟与日本、美国、英国100多家权威医院合作，拥有多年的服务经验，了解每家医院的优势科室和医生，可以为胃肠道间质瘤患者提供书面咨询和出国看病服务，解决患者的就医难题。

参考文献：

FDA Approves First Drug for Fourth-Line Treatment of Advanced Gastrointestinal Stromal Tumors

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-fourth-line-treatment-advanced-gastrointestinal-stromal-tumors

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