8月8日，致力于开发精准抗癌治疗方法的Blueprint Medicines公司宣布，美国FDA已接受该公司avapritinib递交的新药申请(NDA)。Avapritinib是一款具有高度选择性的强力KIT和PDGFRA抑制剂,用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤(GIST)成人患者，或者作为四线治疗方法治疗GIST。与此同时，美国FDA授予这一新药申请优先审评资格，预计将在明年2月14日之前作出回复。

　　对于无法切除或转移性GIST患者来说，对基因突变的检测是为他们定制个体化治疗方法的关键。目前，KIT驱动的GIST患者在接受imatinib、sunitinib、和regorafenib治疗后，如果疾病继续进展，他们没有获批治疗方法。而PDGFRα D842V驱动的GIST患者通常在接受已有治疗方法3-4个月之后疾病会继续进展。

▲Avapritinib分子结构式(图片来源：PubChem)

　　Avapritinib是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂。它能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白激酶。美国FDA已授予avapritinib突破性治疗方法认定用于两种适应症：一种用于治疗具有PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性GIST的患者;另一种用于治疗系统性肥大细胞增多症(SM)，包括具有侵袭性的几种SM亚型，SM的亚型与肥大细胞白血病(MCL)有关。

　　日前在美国临床肿瘤学会年会上，Blueprint Medicines公司公布了支持avapritinib新药申请的临床试验数据。在治疗携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者时，客观缓解率(ORR)达到86%。在作为四线治疗方法治疗GIST患者时，ORR达到22%，中位缓解持续时间(DOR)为10.2个月。去年基石药业(CStone Pharmaceuticals)获得在中国研发和推广这款药物的权利。

　　“携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者和四线GIST成人患者需要新的治疗方案来解决疾病的潜在驱动因素，”Blueprint Medicines首席医疗官Andy Boral博士说。“FDA接受我们的优先审评申请，使我们离向GIST患者提供avapritinib的目标更近了一步，我们期待在审评过程当中与FDA进行密切合作。”

　　胃肠道间质瘤（GIST）小百科：

　　胃肠道间质瘤(Gastrointestinal Stromal Tumors, GIST)是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分，在胃部和小肠较为常见。Mazur 等于1983 年初次提出了胃肠道间质肿瘤这个概念，GIST与胃肠道肌间神经丛周围的Cajal间质细胞(Interstitial Cells of Cajal，ICC)细胞相似，均有c-kit基因、CD117(酪氨激酶受体)、CD34(骨髓干细胞抗原)表达阳性。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间。大多数GIST病例是由于和临床相关的基因突变，导致KIT或PDGFRA蛋白激酶活性增强。由于目前已有的治疗方法主要与失活构象的蛋白激酶结合，某些原发和次发基因突变会导致对现有治疗方法的抗性和疾病进展。

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