帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右，40岁以下起病的青年帕金森病较少见。我国65岁以上人群PD的患病率大约是1.7%。大部分帕金森病患者为散发病例，仅有不到10%的患者有家族史。帕金森病主要的病理改变是中脑黑质多巴胺（dopamine, DA）能神经元的变性死亡，由此而引起纹状体DA含量显著性减少而致病。这类病理变化的准确缘故仍不看清楚。基因遗传要素、环境要素、衰退、氧化应激等。将会参加帕金森多巴胺能神经细胞的衰退和致死全过程。

在一种新的研究中，西北大学的研究工作人员开发设计并检测了这种新的医治帕金森的对策，根据应用病人的神经细胞缓解危害基因变异的危害。相关研究结果发表在2019年10月16日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“A modulator of wild-type glucocerebrosidase improves pathogenic phenotypes in dopaminergic neuronal models of Parkinson’s disease”。毕业论文的通讯作者是Dimitri Krainc博士，西北大学费恩伯格医科院神经系统遗传学中心负责人。

在帕金森病人人的大脑的黑质地域，α-突触核蛋白免疫力体制的元素检测显示信息，信息内容中枢神经系统中的路易斯小体呈阳型染色(深棕色)，照片来自wiki百科。

某些遗传性疾病的实验室治治疗方法以突然变化的胆固醇或酶为总体目标，可是某项新的科学研究选用了不一样的方式 。Krainc和他的团队并沒有尝试修补忽然更改的酶，仅仅以便人体和身心健康而拓展了酶。这类方式 的取得成功缓解了小鼠实体模型中帕金森病病症状。

帕金森是二常用的神经系统退行性病症，关键危害人脑中称之为黑质的神经细胞。这种神经细胞承担造成多巴胺，多巴胺是这种有机化学信使，用以在人脑中传送数据信号，并承担传送方案和操纵身体健身运动的信息。

依据某项新科学研究，GBA1基因变异是帕金森病常用的基因遗传风险性要素。GBA1编号这种对神经细胞作用很关键的酶GCase。与帕金森有关的突然变化会造成GBA1丧失作用并造成形变酶GCase，从而导致有毒胆固醇在造成多巴胺的神经细胞中累积。

随着这个神经元群体的死亡，患者会出现诸如震颤和运动缓慢之类的症状。尽管某些药物可以缓解这些症状，但是没有任何方法可以阻止或减缓这种疾病。

针对GBA1相关性帕金森病患者的药物开发主要集中在稳定化发生突变的GCase并限制其有害作用。但是，这些药物仅对几种形式的帕金森病有效。

在某项新的科学研究中，Krainc团队开发设计了一连串新的有机化学激活剂，能够平稳和拓展一切正常的GCase。在其中分析化学活化剂是与葡萄糖氧化酶相结合的小分子水，其能够改进病人神经元细胞中与帕金森有关的生殖细胞功能障碍。

Krainc说。重要的是，这些激活剂可用于多种帕金森病形式，这表明这种策略可适用于广泛的患者。 

2017年，由Krainc领导干部并发布在《科学研究》杂志期刊上的一种科学研究发觉，帕金森病的某些重要病理学特点仅在人们神经元中观查到，而在小白鼠实体模型中沒有观查到(Science，2017，DOI: 10.1126/Science)。AAM 9080，见《生物谷新闻报导:科学研究:帕金森病初期的抗氧化性治治疗方法即将防范神经系统衰退和改进神经元作用》，这更进一步突显了病人来源于的神经元在开发设计医治帕金森病药品中的使用价值。

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