2015年，亚力兄制药公司宣布，日本厚生劳动省已经批准其研发的新药Strensiq(asfotase alfa)上市，用于治疗日本低磷酸酯酶症(HPP)患者。低磷酸酯酶症是一种极为罕见的危及生命的代谢性疾病。Strensiq作为一种骨靶向酶替代治疗药物，是初次被日本批准治疗低磷酸酯酶症的药物。亚力兄制药公司期望此药能于2015年第三季度末上市，从而开始用于治疗日本低磷酸酯酶症患者。

亚力兄制药公司CEO David Hallal表示：“Strensiq的新药上市申请能够被如此快速的批准，说明低磷酸酯酶症对患者的巨大危害，而Strensiq能够为低磷酸酯酶症患者带来巨大的福音。我们非常高兴Strensiq的批准上市标志着其成为前列种可供低磷酸酯酶症患者选择的治疗方案，我们期望与政府卫生部门联合，努力推动Strensiq用于日本低磷酸酯酶症患者的治疗，使得这些患者从中受益。我也感谢参与该药物的临床试验中的研发人员、患者及其家属，获得上市批准正是依据了临床试验的结果。

低磷酸酯酶症是一种极为罕见的，渐进式的遗传性代谢疾病，患者身体多系统受损，导致其身体虚弱甚至威胁其生命。低磷酸酯酶症可使患者骨矿物质化，导致骨畸形及其他骨骼异常性疾病，还可导致多系统并发症，例如严重的肌无力、抽搐、疼痛和可导致婴儿夭折的呼吸困难。据日本处方信息显示，罹患低磷酸酯酶症的婴儿应用Strensiq 168周后，利用Kaplan-Meier法分析，患儿的生存率可达84%。

“低磷酸酯酶症作为一种罕见病，表现为多种临床症状，诊断上具有困难。因没有获批的治疗方案，使得该疾病成为日本新生儿和婴儿中的致死性疾病，也带来很大的挑战。”大阪大学儿科系Ozono教授说道，“我很高兴低磷酸酯酶症的首种治疗方案获批，参与Strensiq临床试验的日本患者和医生功不可没，我们非常感谢他们在Strensiq获批过程中起到了重要作用。我期望通过Strensiq的临床使用，继续推动对低磷酸酯酶症诊断和治疗的研究。”

“如今Strensiq的获批对长期以来翘首以待低磷酸酯酶症治疗方案的日本患者及其家庭是一个突破。”日本低磷酸酯酶症支持协会的主任Hara先生说，“Strensiq的获批为从前没有有效治疗药物的低磷酸酯酶症患者带来了福音，同时也为照顾和支持他们的医疗专家和患者家属带来了希望。”

亚力兄制药公司已经向美国FDA提交了关于Strensiq药物的生物制剂执照申请，并已获得优先处理权。同时还获得了关于上市许可的欧洲人用医药产品委员会积极的意见，希望用于治疗从幼儿期发病的低磷酸酯酶症患者。美国和欧洲的监管决策有望于2015年下半年获得。

临床数据

Strensiq在日本得以获批上市是基于三项重要的前瞻性研究及其延伸性研究的临床数据，其中包括以婴儿为对象的回顾性研究和由研究者在日本发起的一项研究。这些重要的研究共有71个患者，包括5个从婴儿和少年期发病的日本患者(从1-65岁)。研究结果表明，Strensiq治疗婴儿期起病的低磷酸酯酶症的患者(年龄小于5岁)后，通过X射线检测软骨病的严重程度，发现Strensiq对患者骨矿物制化具有快速和持久的效果。此外，利用Kaplan-Meier 法分析，Strensiq治疗低磷酸酯酶症168周后可达84%的生存率。Strensiq治疗少年期发病的低磷酸酯酶症患者后，与低磷酸酯酶症回顾性研究患相比，表现为骨质极大改善，同时其行动能力、身体机能以及生长发育都得到极大的改善。

临床研究中，使用strensiq治疗后出现的较常见的不良反应包括注射部位反应和注射相关反应。这些不良反应多数为轻度至中度。严重的注射相关的反应被报道2例，均为停止strensiq治疗：1例从婴儿期发病的低磷酸酯酶症患儿表现为发烧和发冷;另1例从少年期发病的低磷酸酯酶症患儿表现为嘴唇发麻、腿部疼痛、寒战和头痛。

关于低磷酸酯酶症(HPP)

低磷酸酯酶症是一种极为罕见的慢性遗传性代谢疾病。其主要病症为骨矿物制化能力受损，导致骨破坏与变形、肌无力、哮喘、呼吸困难以致早夭。

低磷酸酯酶症是由于一种编码组织非特异性碱性磷酸酶(TNSALP)的基因发生突变导致的。低磷酸酯酶症的基因缺陷可影响各年龄阶段的患者。根据发病年龄(18岁之前的早前症状表现)可划分为婴儿期和少年期发作的低磷酸酯酶症。

低磷酸酯酶症对各个年龄阶段的患者均具有很大的危害性。一个回顾性研究表明，在出生后6个月内即表现出低磷酸酯酶症早前症状的患儿死亡率很高，患儿5岁时致死率为73%。在这些患者中，致死的首要病因为呼吸障碍。剩余能够存活至青年和成年的患者，则伴有长期临床后遗症，包括复发性和非愈合性骨折、肌无力、疼痛等。此外，患者还需要配备行动辅助设备，例如轮椅、推行器和手杖。

关于Strensiq (asfotase alfa)

Strensiq(asfotase alfa)是前列种针对低磷酸酯酶症的病因，即缺陷的碱性磷酸酶设计的骨靶向酶替代治疗方法。通过替换缺陷的碱性磷酸酶，Strensiq能够促进提高酶底物水平，提升机体骨矿物质化的能力，进而避免患者出现骨骼及其他器官严重异常和早夭。

Strensiq已经被美国食品药品管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)和日本厚生劳动省(MHLW)授予孤儿药资格。亚力兄制药公司已经向美国食品药物管理局提交了Strensiq的生物制品执照申请，并已获得优先处理权。此外，strensiq在欧洲的营销授权申请也正在审查中。

http://checkorphan.org/news/strensiq-r-receives-marketing-approval-in-japan-for-treatment-of-patients-with-hypophosphatasia

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