近日，欧洲批准靶向抗癌药Rubraca（rucaparib）一个额外的适应症，作为一种单药治疗方法，用于接受含铂化疗病情有缓解（完全缓解或部分缓解）的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌及原发性腹膜癌成人患者。

在美国，Rubraca于2016年12月初次获FDA加速批准，用于既往接受过2次及以上化疗、携带有害BRCA突变（生殖系和/或体细胞）的卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的治疗。今年4月，FDA进一步批准Rubraca用于接受含铂化疗后实现完全缓解或部分缓解的复发性卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人的维持治疗，同时将Rubraca的 适应症由加速批准转为正式批准。

CHMP的积极意见是基于III期临床研究ARIEL3的数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在接受含铂化疗实现完全缓解或部分缓解的铂敏感卵巢癌患者中开展，评估了Rubraca相对于安慰剂作为一种维持治疗方法是否能延长疾病控制时间。研究入组了564例vip别上皮性卵巢、输卵管或原发性腹膜癌症患者，这些患者既往已接受至少2种含铂化疗方案、对倒数第2种含铂方案敏感、并且经较近的基于含铂化疗方案治疗获得完全或部分缓解。研究中，患者以2:1的比例接受Rubraca（600mg，每日2次）或安慰剂。

数据显示，该研究成功地达到了主要终点：与安慰剂组相比，Rubraca治疗组无进展生存期（PFS）显著延长（10.8个月 vs 5.4个月），并且与BRCA状态无关。在携带有害生殖系或体细胞BRCA突变的患者中，与安慰剂相比，Rubraca也显著延长了PFS（16.6个月 vs 5.4个月）。该研究中的不受威胁性数据与以往的临床研究一致。

Rubraca的活性药物成分rucaparib是一种口服、小分子的多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可靶向抑制PARP1、PARP2、PARP3。rucaparib可利用DNA修复途径的缺陷，优先杀死癌细胞，这种作用模式赋予了该药治疗存在DNA修复缺陷的广泛类型肿瘤的潜力。PARP与广泛的肿瘤类型相关，尤其是乳腺癌和卵巢癌。目前，Clovis正开发rucaparib作为一种单药治疗方法及联合其他抗癌制剂，用于多种类型肿瘤的治疗，包括卵巢癌、转移性去势抵抗性前列腺癌、膀胱癌。