胆管癌是一种侵袭性较强且预后较差的恶性肿瘤，顺铂联合吉西他滨的化疗方案为晚期胆管癌的一线治疗方案，但缓解率较低，仅为15~26%，且常常出现耐药。近年来，研究人员一直在探索针对胆管癌靶向和免疫治疗。目前胆管癌靶向治疗已有较大的进展，多款药物已获批于临床，但是免疫治疗却始终未有进展。近日，胆管癌免疫治疗的新临床数据公布，效果显著优于传统治疗，标志着胆管癌精准治疗的又一大进步!

▲图源：europeanpharmaceuticalreview

头一个效果显著的胆管癌一线免疫治疗!

近期，针对胆管癌一线免疫治疗的TOPAZ-1 3期试验结果公布，此次数据表明，抗PD-L1治疗Imfinzi(英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗)联合化疗显著延长了胆管癌患者的总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)，显著提高缓解率(ORR)[1]。

▲图源：参考来源[1]

值得一提的是，在治疗晚期BTC的全球随机试验中，Imfinzi联合化疗是头一个效果显著优于传统治疗的免疫组合治疗方法。研究人员指出，Imfinzi联合化疗在延长胆管癌患者生存期方面具有重要作用，具体的临床数据将在即将召开的医学会议上公布。

胆管癌的精准治疗

胆管癌的恶性程度极高，多数患者确诊时已经是中晚期，错失手术机会，只能采用化疗(吉西他滨联合顺铂)来减缓肿瘤生长，但一线治疗失败后，二线治疗的缓解率极低，不足10%，预后极差。为此多年来，研究人员一直在努力寻找更有效的胆管癌治疗方案。

2020 年 4 月，成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂Pemazyre(培米替尼)获美国 FDA 批准上市，成为全球头款胆管癌靶向药物。临床研究结果显示，Pemazyre将胆管癌的中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)成倍延长。

今年3月，Pemazyre(培米替尼)也已日本厚生劳动省(MHLW)批准，可应用于胆管癌的治疗[2]。相关阅读：胆管癌靶向药已在日本各大医院上架，延长生存期近3倍

▲图源：prtimes.jp

随后，胆管癌的靶向治疗接踵而来，今年胆管癌的靶向治疗再次取得新突破。今年6月，美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Truseltiq(infigratinib)，用于治疗先前接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌(CCA)患者。临床数据显示，Truseltiq作为二线治疗，将缓解率提高了2倍以上，显著延长了患者的生存期[3]。

▲图源：businesswire

此外，还有不少胆管癌的靶向治疗正处于研究中，比如Futibatinib虽然还未被批准应用于临床，但从已披露的数据来看效果显著，可延长胆管癌生存期三倍以上[4]。

但是，目前获批的靶向药均为二线用药，且胆管癌的免疫治疗始终未有进展。Imfinzi联合化疗作为一线治疗为晚期胆管癌患者提供了新的治疗选择，可以让更多胆管癌患者受益。相信在不久后，Imfinzi将被获批于临床，为更多患者延长生存期。

随着临床研究的深入开展，越来越多的新药将被应用于临床，胆管癌患者的选择也将会越来越多，预后也会越来越好。如希望了解更多世界先进的胆管癌治疗方案，可以拨打热线400-086-8008联系我们。

参考来源：

[1] Imfinzi plus chemotherapy significantly improved overall survival in 1st-line advanced biliary tract cancer in TOPAZ-1 Phase III trial at interim analysis

https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2021/imfinzi-improved-survival-in-biliary-tract-cancer.html

[2] インサイト・コーポレーション、ペマジール®(ペミガチニブ)の国内製造販売承認取得を発表

https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000004.000060544.html

[3] BridgeBio Pharma’s Affiliate QED Therapeutics and Partner Helsinn Group Announce FDA Approval of TRUSELTIQTM (infigratinib) for Patients with Cholangiocarcinoma.

[4] Taiho Oncology Announces Presentation of Phase 2 Data for Futibatinib (TAS-120) in Advanced Intrahepatic Cholangiocarcinoma at Virtual AACR Annual Meeting 2021

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