美国食品和药物管理局批准Xermelo（telotristat乙基）片剂与生长抑素类似物（SSA）治疗联合用于治疗类癌症综合征腹泻的成人，单独使用SSA治疗不足。
类癌综合症是有类癌症患者有时会出现的一系列症状。这些肿瘤很罕见，经常缓慢生长。大多数类癌肿瘤存在于胃肠道。类癌综合征发生在不到10％的类癌肿瘤患者，通常在肿瘤扩散到肝脏后。这些患者的肿瘤释放过量的激素5-羟色胺，导致腹泻。不受控制的腹泻并发症包括体重减轻，营养不良，脱水和电解质不平衡。


 
FDA今天在药物评估和研究中心的药物评估办公室主任Julie Beitz博士说：“今天的批准将为类癌综合征腹泻患者提供另一种治疗方案。”
 
Xermelo在采用SSA治疗的方案中，以片剂形式被批准，每天口服三次食用。Xermelo通过类癌肿瘤抑制5-羟色胺的产生，并减少类癌综合征腹泻的频率。
 
Xermelo的不受威胁性和有效性是在90个具有良好分化的转移性神经内分泌肿瘤和类癌综合征腹泻的成年参与者的12周，双盲，安慰剂对照试验中建立的。尽管使用稳定剂量的SSA至少三个月，但这些患者仍然有4至12次的排便。参加者仍然进行SSA治疗，并随机分组，每天三次，每次加入安慰剂或Xermelo治疗。接受Xermelo加入SSA治疗的患者平均排便频率比SSA和安慰剂的平均排除频率更大。具体来说，33％的参与者将Xermelo加入SSA，每天平均减少两次肠运动，而随机分配给SSA的患者随机分配4％。
 
Xermelo较常见的副作用包括恶心，头痛，肝酶γ-谷氨酰转移酶水平升高，抑郁，引起肿胀的流体积累（周边水肿），肠胃气胀，食欲降低和发热。Xermelo可能导致便秘，并且排便频率低于每天四次排便的患者可能会增加便秘的风险。接受Xermelo介绍剂量治疗的患者在临床试验中发现严重便秘。一名患者需要住院治疗，另外两名患者出现肠穿孔或肠梗阻并发症。应监测患者严重便秘。如果患者经历严重便秘或严重，持续或恶化的腹痛，应停止Xermelo并联系其医护人员。
 
FDA批准该应用程序快速指定和优先审查。这种药物也得到了孤儿药物的指定，它提供了协助和鼓励开发稀有疾病药物的激励措施。
 
Xermelo由位于德克萨斯州的兀兰制造的Lexicon Pharmaceuticals，Inc.

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