昨日，美国FDA批准了Azedra（iobenguane I 131）用于治疗罹患罕见肾上腺肿瘤（嗜铬细胞瘤或副神经节瘤）的12岁及以上的青少年和成人，并且这些患者的肿瘤无法通过手术切除，已扩散到原发肿瘤部位之外，需要进行系统性抗癌治疗。这是FDA批准的用于此用途的药物。

 

1、嗜铬细胞瘤或副神经节瘤

嗜铬细胞瘤是肾上腺的罕见肿瘤。这些腺体位于肾脏正上方，分泌激素，包括肾上腺素和去肾上腺素。嗜铬细胞瘤会增加这些激素的产生，导致高血压和头痛，烦躁，出汗，心率加快，恶心，呕吐，体重减轻，虚弱，胸痛或焦虑等症状。当这种肿瘤发生在肾上腺外时，它被称为副神经节瘤。

2、研究数据

这是一项单臂，开放标签的临床试验，对68名患者进行了研究，Azedra的效果得到了证实。这项研究达到了主要终点：68名可评估患者中有17名（25％）在至少6个月的时间里降压药的服用减少了50％或以上；15名（22％）患者获得了总体的肿瘤缓解。

此前，Azadra曾获得FDA的快速通道资格，突破性治疗认定，优先评审资格以及孤儿药的称号。

Azedra治疗当中较常见的严重副作用包括淋巴球减少症，嗜中性白血球减少症，血小板减少症，疲劳，贫血，国际标准化比率增高（测量血液凝固的实验室测试），恶心，头晕，高血压和呕吐。

医学博士Richard Pazdur（美国FDA肿瘤卓越中心主任兼美国FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室的代理主任）说：“许多患有这些超罕见癌症的患者可以接受手术或局部治疗，但对于那些有肿瘤相关症状（如高血压）的患者，并没有有效的系统性治疗方法，现在，患者将得到一种已获批准的治疗方法，这种治疗方法已被证明可以降低他们的血压，并缩小部分患者中的肿瘤体积。”

期待这款新药能给罕见肾上腺肿瘤患者带来福音。

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