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美国白血病治疗药物发展史 从不治之症到可以治疗

2019-01-03来源:厚朴方舟

白血病是血液系统的恶性肿瘤,也是儿童和青年高发的恶性肿瘤,属于一类造血干细胞的恶性克隆性疾病,在19世纪之前,白血病几乎是不治之症。白血病治疗发展到今天,我们已经对它有了比较清晰的认识,并且部分病人已经可以长期无病生存。现阶段通过化疗诱导缓解和造血干细胞移植的缓解后治疗成为当下主流的治疗方式。
美国白血病治疗
白血病化疗缓解的发现
1947年,美国儿科病理学家,当代化疗之父--Sidney Farber发现了全球靠前例获得缓解的白血病病人,应用化学药物氮芥(N)和叶酸拮抗剂氨喋呤钠用于治疗恶性淋巴瘤和白血病,虽然治疗后病人只是短暂的缓解,但这让医生和科学家看到了“白血病可治疗”的希望,从此开辟了白血病治疗新纪元。
 
白血病联合化疗的开展
1958年,美国科学家初次开展联合化疗,将两个不同的化疗药物(6-巯基嘌呤和甲氨蝶呤)联合用在病人身上,发现病人的生存时间明显增长,从此临床医生纷纷谨慎效仿和尝试,较终形成了现在的白血病治疗上的中流砥柱—联合化疗方案。目前临床上在用的急性白血病标准联合化疗方案超过5种,都具有很不错的效果。
 
费城染色体的发现
1960年,两位美国费城的科学家首先发现费城染色体(9号和22号染色体断裂后重新组合),之后到1986年确认了该染色体变异造成了两个基因的断裂和重组,形成了BCR-ABL的融合基因,并翻译成了融合蛋白,这在慢性髓细胞性白血病的治疗上是一个里程碑似的发现。现阶段慢性髓细胞性白血病(CML)的化疗主要有以口服药马利兰或羟基脲为主的单药化疗, 以及IFN-α与阿糖胞苷的联合治疗。
 
靶向药物(伊马替尼)的面世
1986年慢性髓细胞性白血病(CML)中携带BCR-ABL融合基因被发现,在15年后的2001年,专门针对此融合基因的靶向药物(伊马替尼)面世,正式获得FDA批准应用于临床。这对于慢性髓细胞性白血病的临床治疗有划时代的意义,使得CML病人的长期生存率达到了90%以上,白血病从此摘掉“不可病愈”的帽子。
 
免疫治疗方法方法方法方法方法方法CAR-T的批准使用
2014年,嵌合抗原受体T细胞免疫治疗方法方法方法方法方法方法(CAR-T)被FDA授予突破性治疗方法认定,这是一种新型的细胞治疗方法方法方法方法方法方法,主要是要用自己的免疫细胞清除癌细胞,被认为较有前景的治疗方法之一。随后的几年,多个临床试验证明CAR-T在治疗急慢性白血病时可大大提高患者的缓解率但是CAR-T的长期缓解率还有待提高。
 
随着传统化疗药物的不断发展和完善,以及造血干细胞移植技能的应用使白血病成为可以病愈的恶性肿瘤,近些年针对白血病治疗的研究也还在不断的进行中,新药物的面世以及新的治疗技能的突破相信会为白血病的完全病愈带来光明

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