胃肠道间质瘤是一种十分常见的原发性胃肠道肉瘤，目前常用的治疗方法为手术治疗和靶向治疗，由于胃肠道间质瘤对放化疗不敏感，因此多数情况下医生会选择靶向治疗提高胃肠道间质瘤的效果。本文就为大家介绍一下治疗胃肠道间质瘤的有效药物，希望对大家有所帮助。

胃肠道间质瘤有效药物：伊马替尼

伊马替尼属于Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，具有抑制其酪氨酸激酶活性,使酪氨酸残基不能磷酸化，从而抑制其细胞信号传导途径，进一步抑制c-kit和PDGFRA的功能，可治疗患有Kit(CD117)而不能切除和(或)转移的恶性胃肠间质瘤(GIST)。伊马替尼(格列卫)是治疗恶性胃肠间质瘤的有效靶向药物，可有效减少高危险度胃肠间质瘤的复发和转移，伊马替尼的出现为患者带来了福音。但长期服用伊马替尼也会为患者带来水肿、胃肠道反应、白细胞减少、贫血等不良反应。

胃肠道间质瘤有效药物：舒尼替尼(Sutent)

舒尼替尼(Sunitinib，Sutent)是一种新型多靶向性、治疗肿瘤的口服药物，用于治疗对标准治疗方法没有响应或不能耐受之胃肠道基质肿瘤和转移性肾细胞癌。舒尼替尼能选择性地靶向某些蛋白的受体，抑制癌细胞生长、阻断肿瘤生长所需血液和营养物质供给，2006年美国FDA批准索坦(舒尼替尼)治疗格列卫治疗失败或不能耐受的胃肠道间质瘤(GIST)。

胃肠道间质瘤有效药物：瑞戈非尼

瑞戈非尼是以索拉非尼为基础合成的效力更强的口服TKIs，是一种新型口服小分子酪氨酸激酶抑制药，可抑制多个酪氨酸激酶靶点。瑞戈非尼主要通过抑制VEGF受体(VEGFreceptor，VEGFR)1、VEGFR2、VEGFR3酪氨酸激酶受体TIE-2和血小板源性生长因子受体的活性从而抑制新生血管形成。可用于既往接受过甲磺酸伊马替尼及苹果酸舒尼替尼治疗的局部晚期的、无法手术切除的或转移性的胃肠道间质瘤(GIST)患者。

胃肠道间质瘤有效药物：Ripretinib(Qinlock)

Ripretinib是一种研究酪氨酸激酶开关控制抑制剂，其被工程化以抑制 KIT -和 PDGFRα -mutated激酶与双重作用机制来调节激酶开关袋和激活循环。该药物目前正在临床开发中，用于治疗由这些突变引起的癌症。利普替尼抑制 KIT 突变外显子9，11，13，14，17，和18，以及17 D816V的初级外显子，以及 PDGFRα 外显子12，14的突变，和18中，外显子包括18 D842V突变。

近日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了ripretinib(Qinlock，DecipheraPharmaceuticals)片剂，这是率先被特别批准用作晚期胃肠道间质瘤(GIST)四线治疗的药物。对于以前用三种或更多种其他激酶抑制剂治疗方法(包括伊马替尼)治疗过的患者，建议使用一种新的激酶抑制剂ripretinib。

胃肠道间质瘤有效药物：Avapritinib

2020年年初，美国FDA批准Avapritinib ，(AYVAKIT TM)用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年人，该成年人具有血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变，包括D842V突变。

该批准基于I阶段NAVIGATOR试验的功效结果，以及来自avapritinib多项研究的综合安全性数据。在特定的PDGFRA外显子18突变患者人群中，avapritinib引起了84%的总有效几率。7%的患者病情完全缓解，77%患者部分缓解。专门针对PDGFRA患者D842V突变，有效几率为89%，完全缓解患者占8%，部分缓解为82%。

以上就是小编为大家整理的胃肠道间质瘤有效药物了，药物治疗是不可切除的胃肠道间质瘤治疗的重要方法，因此了解药物治疗十分关键。虽然近些年国内在靶向药物治疗方面有着较大的进展，但是相比美国和日本还存在有较大的差距，如胃肠道间质瘤四代药物Ripretinib还未在中国上市，对于胃肠道间质瘤患者而言，出国看病或许可以找到更权威的治疗方案，延长生存期。

参考来源：

Blueprint Medicines Announces PDUFA Date Extension for New Drug Application of Avapritinib for the Treatment of Adults with Fourth-Line Gastrointestinal Stromal Tumor

http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-pdufa-date-extension-new-drug

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

本文由厚朴方舟编译，版权归厚朴方舟所有，转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网（www.hopenoah.com）"字样，对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者，本网保留追究其法律责任的权利。