海外医疗服务机构厚朴方舟获悉，FDA外部专家组以7：6支持Cempra的大环内酯抗生素solithromycin用于社区肺炎。专家组需要在3个问题上投票，其中效果是13：0的一边倒支持，但专家组以12：1否定soli的肝毒性已经搞清楚。较关键的问题是收益是否大于风险，专家组给出7：6的较接近投票支持上市。Soli的PDUFA日期是今年12月28日。

早些时候FDA公布了其内部专家意见，对soli的肝毒性提出严重质疑，令Cempra股票当天暴跌60%。因为专家组投票所以Cempra停止交易。专家组的意见比FDA内部意见要积极得多，所以Cempra下周一开盘有望反弹。

但这个投票结果令FDA有点左右为难。较近因为DMD药物Exondys51没有采纳专家组意见而闹得满城风雨，所以soli评审会有点特殊。Exondys51专家组投票也是7：6，但反对其上市。FDA内部也有很多反对声音，唯有Woodcock认为应该批准并成功说服老大Califf。现在FDA内外一片质疑声，FDA被搞得很被动。Soli成为Exondys51后前列个7：6投票药物，FDA如何对待这个有争议药物受到广泛关注。

Exondys51受到批准的专门原因是DMD没有任何药物。虽然肺炎有很多药物，但是细菌耐药是个严重问题。而因为抗生素用药时间短、价格较低，所以制药工业并没有动力开发新抗生素。DMD是个致死疾病，但只影响万分之三的男孩，Exondys51只适用这万分之三的13%。而如果耐药菌广泛出现影响的范围要大得多，没有抗生素的时代感染曾是人类前列杀手。社会各界一直为激励药企开发抗生素献计献策，从20亿奖金到审批照顾不一而足。现在真有一个效果肯定、毒性模糊的抗生素摆在眼前，FDA要是不批有点叶公好龙的嫌疑。

FDA内部专家似乎更倾向推迟批准。主要原因我估计是担心如果上市出现肝毒性会有人翻Ketek的旧账，而不批准却不会有类似DMD家属质疑事件。FDA当然希望每个申请都是PD-1抗体，4个工作日批准全社会一起鼓掌，皆大欢喜。但是这些争议药物也是技能进步的一部分，这类药物更考验FDA的权威性，也是纳税人给FDA发工资的主要原因。专家估计较有可能的结果是批准上市，但标签很窄，并要求上市后四期临床准确定义肝毒性。这对Cempra虽然不是较坏结果，但无疑会令收回成本更加困难。

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

本文由厚朴方舟编译，版权归厚朴方舟所有，转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网（www.hopenoah.com）"字样，对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者，本网保留追究其法律责任的权利。