4月28日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了为具有FLT3基因某些突变的新诊断的急性骨髓性
白血病（AML）接受化疗的成人的靶向治疗中度骨髓素（Rydapt®）。约25％至30％的AML病例携带FLT3突变，这些突变与特异性侵袭性疾病形式相关。中黄体素对AML的批准要求使用LeukoStrat CDx FLT3突变测定法，一项伴随的诊断测试 FDA也批准用于检测FLT3突变。
FDA批准用于治疗一些急性骨髓性白血病患者的药物midostaurin的模型。 信用：维基百科，维基共享资源CC0 1.0
该项批准是基于国际III期临床试验是NCI赞助之间的合作在肿瘤学临床试验联盟退出声明和诺华公司，该公司生产米哚妥林。该联盟为美国的FLT3突变测试提供了基础设施，并为临床试验提供了全球数据管理。
NCI 癌症治疗和诊断部门的 Richard Little博士评论说：“这是几十年来AML的前列次进步。“这真的说明了将AML接近不是一种疾病，而是作为可以在临床试验中鉴定和靶向的多种疾病[基于遗传学]的重要性。”
FDA还批准使用midostaurin治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症的成年人（SM; 身体中存在太多肥大细胞的病症），具有相关血液肿瘤的SM和肥大细胞
白血病 - 所有罕见疾病预后不良
有针对性的治疗改善生存
2015年会后，美国血液学会免责声明提交了随机双盲，安慰剂对照试验，以期为AML 提供 midostaurin 的数据。
在该试验中，717例年龄在18至60岁，新诊断为FLT3突变阳性AML的患者被随机分配接受中度甲磺酸加标准化疗，包括药物柔红霉素（Cerubidine®）和阿糖胞苷（Cytosar-U®）或安慰剂加标准化疗。
如果他们的医生确定需要一个治疗组，两个治疗组的患者可以接受干细胞移植作为治疗的一部分。两组患者数量相似，接受干细胞移植，中位移植时间也相似。
Midostaurin与安慰剂相比降低了22％的死亡风险。诊断后4年的患者百分比为51.4％，而安慰剂组为44.3％。
两个治疗组的严重不良事件数量也相似。两组患者发生中性粒细胞减少症（发热和白细胞数均低于正常数）均为28％，是试验中较常见的严重不良事件。其他常见的副作用包括恶心，粘膜炎，呕吐，头痛，瘀点和肌肉骨骼疼痛。
“尽管这些结果对于FLT3突变阳性AML的患者来说是令人兴奋的，”该试验的效应大小相对较小，“小博士说。“我们希望看到一个可以让我们比在这个试验中看到的病人更多的病人。”
他介绍说，NCI通过其国家临床试验网络，正在计划对AML中较新的靶向治疗方案进行试验，这些治疗方案与midostaurin试验合作。
他说：“这种罕见疾病的国际合作是[有效的]公私伙伴关系的一个很好的例子。
甚至更严重的疾病的功效
中度石蜡属于称为多激酶抑制剂的一类药物，其可以靶向多于一种细胞中的蛋白质。在AML中，目标是FLT3，在侵袭性SM和相关条件下，靶是称为KIT D816V的突变蛋白，其在约90％的肥大细胞增多病例中发现。
在单一临床试验退出免责声明中，导致FDA批准了由诺华公司资助的SM和相关条件的midostaurin，116名患者接受midostaurin作为单一治疗方法。其中89例患者已经发生器官损害。
总体而言，60％的器官损伤患者对药物有反应，其中45％具有试验研究者归为主要反应：完全解决由肥大细胞增多引起的至少一种器官损伤。试验参与者的中位总生存期为33.9个月，16例患有肥大细胞
白血病的患者的中位生存期为9.4个月。历史上，肥大细胞
白血病的中位总生存期已经不到6个月。
超过一半的患者由于副作用需要治疗期间的剂量减少，包括血液计数下降，恶心，呕吐和腹泻; 然而，这些剂量减少中约有三分之一是暂时的。
“细胞扩散是一种比AML少得多的常见疾病”
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