肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)是一种目前无法治疗好的持续进展性神经变性疾病，可导致肌无力、残疾和死亡，俗称“渐冻症”。近日，美国FDA批准了verdiperstat治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的创新性临床试验，并积极招募患者，verdiperstat有望成为治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的新型药物。

verdiperstat治疗肌萎缩性侧索硬化的临床试验

目前，美国FDA批准的三种治疗ALS(渐冻症)症状的药物是riluzole(利鲁唑)、nuedexta和Radicava(edaravone，依达拉奉静脉注射液)，但是没有治疗好的方法。

目前，美国FDA已经批准在HEALEY ALS平台试验中试验性新药(IND)的应用，这是该类药物初次临床试验于肌萎缩性侧索硬化症(ALS)，该临床试验的三种试验性治疗方法包括：大环肽类C5补体抑制剂Zilucoplan，髓过氧化物酶(MPO)抑制剂Verdiperstat，CNM-Au8金纳米晶体(一种支持细胞生物能的细胞内纳米催化剂)。

▲图源：massgeneral

本次试验三项药物针对肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的初例试验，将在由麻省总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心参与的东北ALS联盟(NEALS)的54个地点进行，研究小组将招募多达480名ALS参与者进行前三种实验性治疗。这项创新性的试验将大大加速ALS的药物开发并为ALS患者带来更多治疗希望。

肌萎缩侧索硬化症新药verdiperstat

verdiperstat是一种潜在开创的(first-in-class)、口服、脑渗透、不可逆的髓过氧化物酶(MPO)抑制剂。MPO是大脑病理性氧化应激和炎症的关键驱动因子。在美国和欧盟，verdiperstat均被授予了治疗多系统萎缩(MSA)的孤儿药资格。

多系统萎缩(MSA)是一种罕见的、快速进展的致命的神经退行性病变，从发病到死亡的平均时间是6-10年，2020年3月美国FDA已授予髓过氧化物酶(MPO)抑制剂verdiperstat治疗多系统萎缩(MSA)的快速通道资格(FTD)，有望为多系统萎缩患者提供治疗新方向。

▲图源：biospace

在第1阶段和第2阶段临床试验中，约有250人参与了Verdiperstat临床试验。对多系统萎缩患者进行的IIa期研究的初步结果显示，治疗12周后，接受安慰剂的患者主要效果指标，恶化4.6分，而接受verdiperstat 300mg BID剂量和600mg BID剂量的患者仅分别显示出3.7分和2.6分的轻微下降。该项数据已证实，针对多系统萎缩患者的治疗，verdiperstat显现出良好的效果。此次美国FDA已授予髓过氧化物酶(MPO)抑制剂verdiperstat治疗多系统萎缩(MSA)的快速通道资格(FTD)，将有助于加速verdiperstat的开发，成为初个旨在减缓多系统萎缩进展的治疗方法。

目前，正在进行评估Verdiperstat在多系统萎缩(MSA)中效果的3期临床试验，且作为HEALEY ALS平台试验的一部分，正在评估Verdiperstat在肌萎缩性侧索硬化症(ALS)治疗中的效果，有望为肌萎缩性侧索硬化症患者提供治疗的新方向，目前该临床试验正在招募中。相比国内，美国开展了更多的临床试验，但由于信息不对称，很多患者并不知晓从而延误了理想的治疗时机，对于备受疾病困扰，希望参加临床试验获得更好的预后效果的朋友，可以拨打热线400-086-8008通过厚朴方舟了解更多详细的信息，评估自己是否适合参加临床试验。

参考来源：

[1] Biohaven's Verdiperstat Receives Fast Track Designation For The Treatment Of Multiple System Atrophy

https://www.biospace.com/article/releases/biohaven-s-verdiperstat-receives-fast-track-designation-for-the-treatment-of-multiple-system-atrophy/

[2] First Participants Enrolled in the Groundbreaking Trial Led by the Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General

https://www.massgeneral.org/news/press-release/first-participants-enrolled-in-groundbreaking-trial-als

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