胆管癌恶性程度较高，无法手术的患者标准治疗为化疗(吉西他滨联合顺铂)，但一线治疗失败后，二线化疗的应答率不足10%，中位总生存期仅6个月左右，预后极差，急需新的治疗方案。随着靶向治疗的出现，胆管癌治疗的效果也出现了进一步的提升。2020年4月，头款胆管癌靶向药Pemazyre(pemigatinib，培米替尼)获批上市，显著改善了一线治疗失败后胆管癌患者的预后。

今年的美国临床肿瘤学会(ASCO)中，研究人员对Pemazyre治疗胆管癌的数据进行了更新。

▲胆管癌三种类型：肝内胆管癌(iCCA)、肝门部胆管癌(pCCA)和远端胆管癌(dCCA)，图源：springernature

头款胆管癌靶向药Pemazyre效果显著

2020年4月，Pemazyre率先获得美国FDA批准，用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者;2021年3月日本厚生劳动省(MHLW)批准Pemazyre用于治疗胆管癌。

两次批准均基于FIGHT-202研究的数据，该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了Pemazyre的效果和安全性。研究结果于2019年在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)中公布，并发表在国际知名临床学术期刊《Lancet Oncol》(柳叶刀·肿瘤)上。

▲图源：sciencedirect

研究结果显示，Pemazyre二线治疗携带FGFR2基因融合的胆管癌患者的缓解率(ORR)可达35.5%，中位无进展生存期(mPFS)6.9个月。

▲图源：[2]

另外，此项研究中还针对Pemazyre二线治疗携带FGFR2基因融合(A组)、携带其他FGF/FGFR基因突变(B组)、没有携带其他FGF/FGFR基因突变(C组)的效果进行了对比分析，结果显示，Pemazyre在A组表现优异，相比其他两个组，中位无进展生存期和总生存期均大幅度延长(PFS，A组：6.9个月，B组：2.1个月，C组：1.9个月;OS，A组：21.1个月，B组：6.7个月，C组：4.0个月)。

基于以上数据，美国FDA规定，使用Pemazyre治疗胆管癌之前，必须进行FGFR2基因的融合或重排突变检测。

2021年ASCO：Pemazyre效果令人惊喜

在2021年美国临床肿瘤学会(ASCO)中，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。

存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者，使用Pemazyre病灶缩小超过30%，中位无进展生存期(mPFS)为7个月，中位总生存期为17.5个月，确定的治疗应答率为37%。

▲图源：meetinglibrary

这意味着，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用Pemazyre治疗，效果可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个好消息。

近年来，针对胆管癌，临床涌现了更多的小分子靶向治疗的相关研究，且靶向药物在胆管癌治疗领域显现出良好的效果，除了Pemazyre，也涌现了其他的胆管癌治疗药物(了解更多可阅读：胆管癌靶向治疗时代来临，无进展、总生存期双延长)。相信在未来，胆管癌患者将继续受益于靶向药物，延长生存期。如希望了解更多有关胆管癌治疗方案，可拨打热线400-086-8008联系我们。

参考来源：

[1] FDA grants accelerated approval to pemigatinib for cholangiocarcinoma with an FGFR2 rearrangement or fusion

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-pemigatinib-cholangiocarcinoma-fgfr2-rearrangement-or-fusion

[2] Pemigatinib for previously treated, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma: a multicentre, open-label, phase 2 study

https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1470204520301091?via%3Dihub=

[3] Pemigatinib for previously treated locally advanced/metastatic cholangiocarcinoma (CCA): Update of FIGHT-202.

https://meetinglibrary.asco.org/record/197197/abstract

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