帕金森是一种随年龄增长发生率增加的退行性疾病，在中国，65岁以上人群的帕金森患病率约为1.7%。目前的研究认为帕金森是由于脑部多巴胺能神经元变性、坏死，多巴胺神经递质分泌减少而引起，常见的症状包括静止性震颤、肌肉僵硬以及行走困难等，目前尚无病愈的方法。但，麻省总医院开发的一种利用干细胞衍生和移植技术治疗帕金森的方法，显著改善了帕金森患者的预后，提高生活质量。目前，该研究正在临床招募中。

▲图源：drmariocamargo

2020年，美国麻省总医院和哈佛大学医学院麦克莱恩医院发表在《新英格兰医学杂志》中的研究证实了利用干细胞衍生和移植技术替换帕金森病患者丢失的中脑多巴胺神经元的可行性。该团队头次将自体中脑多巴胺能祖细胞(从患者自体诱导多能干细胞体外分化而来)植入帕金森病患者脑部，获得了良好的预后。

▲图源：nejm

研究团队为一名已有10年帕金森病史的69岁的男性患者进行了手术，在他的左右两侧的大脑壳核内植入了由干细胞衍生而来的多巴胺能祖细胞。研究人员利用患者自身的皮肤细胞，将其转变为多种诱导多能干细胞(iPSC)，并通过多向分化潜能检测选出了可用于生成中脑多巴胺能祖细胞的iPSC。

患者在手术两年后进行了影像学检查，检查结果显示，由干细胞衍生而来的多巴胺能祖细胞仍在患者体内存活并以预期的方式发挥功能，表明该个性化的细胞置换策略在技术上是成功的。此外，患者的生活质量也得到了改善，比如能够自己系鞋带、大步行走、说话声音更清晰等。与此同时，他还重拾了如游泳、滑雪和骑行等从前不得不放弃的活动。

▲帕金森病运动功能评估：分数越高代表症状越严重，蓝色为干细胞治疗后，图源：nejm

这一案例给予帕金森患者很大的鼓舞，证明干细胞移植治疗具有可行性和安全性。目前该研究已经通过美国FDA的批准，正式开展临床试验。了解更多可阅读：帕金森治疗新进展：“颤抖”的人生，有望因干细胞衍生技术而改变!

帕金森干细胞移植治疗临床试验的入组要求如下：

●初次发病6个月及以上、已出现中枢或外周神经系统的功能性损伤，且以目前的护理标准无法改善的患者;

●当前的治疗方案(药物或手术治疗)无法逆转相关的神经功能损伤;

●身体状况稳定，且可以进行相关检查;

●经研究人员评估干细胞治疗有改善患者症状的潜力，且手术造成的潜在伤害风险较小;

●年满18周岁并有能力提供知情同意。

以上是对入组条件的简要总结，判断能够入组，还需要麻省总医院相关研究人员根据患者的病情、身体状况等综合评估。

目前，麻省总医院的帕金森干细胞治疗临床试验正在招募中，厚朴方舟作为麻省总医院官方指定的海外医疗合作机构，可以为罹患帕金森的患者，或有意向咨询帕金森治疗的患者，按照麻省总医院的要求整理病历，让患者更快地获取前往美国参与临床试验的机会，如有需要可以拨打热线电话400-082-8585或添加微信DrHopeNoah联系我们。

参考来源：

[1] Novel Treatment Using Patient’s Own Cells Opens New Possibilities to Treat Parkinson’s Disease

https://www.massgeneral.org/news/press-release/neurosurgical-parkinsons-cell-therapy

[2] Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, et al. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med 2020; 382:1926-1932.

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

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