软组织肉瘤是对一类结缔组织来源的恶性肿瘤的统称，包括未分化多形性肉瘤、滑膜肉瘤、脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤、腺泡状软组织肉瘤等多种亚型。目前用于治疗晚期软组织肉瘤的药物非常有限。 Pazopanib(帕唑帕尼，商品名：Votrient®)P一种多受体络氨酸激酶抑制剂，主要靶向VEGFRs1-3，已被许可用于晚期软组织肉瘤和肾细胞癌的治疗。

图源：gsk

Pazopanib抗癌机制：

Pazopanib采用两种方式来抑制肿瘤的进展。

1、 抑制癌细胞的生长

某些蛋白质与癌细胞的生长有关。Pazopanib对该蛋白质起作用，以减缓癌细胞的生长。

2、 防止癌细胞形成新的血管

当癌细胞变大时，会产生新的血管来吸收所需要的营养。Pazopanib在防止新血管形成的同时，断绝营养成分阻止癌细胞变大。

关于Pazopanib的副作用：

除期待的治效果果外, Pazopanib还会发生预期外的副作用。

副作用因人而异。重要的是要知道会发生什么副作用，以便及早发现症状并沉着应对。

主要的副作用(症状)：腹泻;高血压;食欲不振;易疲劳、倦怠感;恶性、呕吐;头发变色;……等

如出现以下症状，应立即中止服药，联系主治医生。

包括：非常疲劳、脱力;持续高血压;头痛、晕眩;血压突然升高;剧烈胸痛、心悸、呼吸困难;血尿、血便;吐血;剧烈腹痛;高烧;部分失明、视力降低等。

服药期间需要注意的事项有哪些?

1. 养成测量血压的习惯

Pazopanib可能会对血压造成影响，因此，要养成每天必不可少的测量血压的习惯。另外，测量时要保持安静，尽可能在同一时间进行。

2. 做好服药记录

记录血压的同时，记下服药状况、身体状态及注意到的事项，在诊察时出示给主治医生。

3. 注意不要受伤和摔倒

有些患者易发生出血且血不易止住，因此要防止受伤和摔倒。

此外，每天定期服用Pazopanib十分重要。定期服用可以将血液中的Pazopanib的浓度维持在对癌细胞有效的范围内。但是，如果忘记服用或剂量不足，则会导致Pazopanib浓度不足以对抗癌细胞。

2011年12月，pazopanib在日本获批用于治疗晚期恶性软组织肿瘤。此前该产品已于同年11月被日本厚生劳动省指定为孤儿药。

2012年4月，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Votrient®(pazopanib)用于治疗既往化疗失败、除脂肪肉瘤和胃肠道间质瘤以外的晚期软组织肉瘤。此前，美国FDA已于2009年批准用于Pazopanib治疗成人晚期肾细胞癌。

对Pazopanib用于软组织肉瘤治疗的批准基于一项关键性，随机，双盲，安慰剂对照，多中心，名称为PALETTE的III期临床试验，该试验的主要研究对象为接受化学治疗但是病情恶化的晚期软组织肉瘤患者，但是胃肠道间质瘤患者和脂肪细胞瘤患者不在此次的研究范围之内。

此次试验结果表明，患者在接受Pazopanib药物治疗之后，中位无进展生存期达4.6个月，较服用安慰剂小组的1.5个月略胜一筹，但是Pazopanib药物的整体生存率并不理想，接受Pazopanib药物治疗之后，患者的中位存活期为11.9个月，而服用安慰剂组的则为10.4个月，相比之下服用安慰剂组并无太大优势。

图源：orbi.uliege.be

恶性软组织肿瘤是源自分布在身体各个部位的软组织的恶性肿瘤，是预后不良的严重疾病。根据MHLW患者调查(2008)，日本的患者人数估计约为3000。对于恶性软组织肿瘤，除外科手术治疗外，目前尚无确定的治疗方法，目前对患者的治疗选择非常少。目前， Pazopanib是仅有的一款被 FDA 批准的，用于晚期软组织肉瘤二线治疗的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)类药物。

参考文献：
https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/fda-approves-votrient-for-treatment-of-patients-with-certain-types-of-advanced-soft-tissue-sarcoma/
https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/glaxosmithkline-s-pazopanib-improved-progression-free-survival-in-adults-with-certain-soft-tissue-sarcomas/
https://jp.gsk.com/jp/media/press-releases/2011/07-p1000715/
https://orbi.uliege.be/handle/2268/186327

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